Mặc dù sốt rét là một căn bệnh có thể chữa khỏi nếu chẩn đoán sớm và điều trị kịp thời, song hiện vẫn đang là gánh nặng bệnh tật quan trọng trong lĩnh vực y tế công cộng với hơn 1 triệu ca chết mỗi năm, phần lớn nạn nhân là trẻ em ở khu vực cận Saharan, châu Phi và bên cạnh đó, sốt rét đã tác động rất lớn đến kinh tế quốc gia, với chi phí 12 tỷ USD tại châu Phi mỗi năm (40% chi phí bỏ ra cho y tế công cộng). Một trong những yếu tố làm thành công các chương trình Phòng chống sốt rét tại các quốc gia chính là cung cấp thuốc điều trị đặc hiệu; tuy nhiên, thời gian qua tình trạng kháng thuốc đã ảnh hưởng rất lớn đến các thành quả như thế. Do đó, việc ra đời một loại thuốc hoặc phối hợp thuốc mới là niềm hy vọng không những riêng ai mà cho cả nhân loại. Một trong những niềm hy vọng đó chính là phối hợp thuốc mới giữa Artesunate với Pyronaridine.
Những kết quả thử nghiệm phase I và II (Pyronaridine + Artesunate_PANDA)
Sau khi các nỗ lực nghiên cứu thuốc ở phase I thành công rực rỡ, các nhà khoa học đã bước vào thử nghiệm phase II và được thử trên những bệnh nhân sốt rét cấp tính. Công thức thuốc mới được láy từ nguyên liệu và thành phẩm thuốc từ Shin Poong (Seoul, Hàn Quốc) và các đối tác MMV cùng trong chương trình phát triển và bước đầu đã đạt được hài lòng cao khi có kết quả của sản phẩm. Chương trình phase I được tiến hành bởi giáo sư In-Jin Jang và cộng sự của ông tại Đại học quốc gia Seoul trên hơn 110 người tính nguyện nam và nữ khỏe mạnh. Dựa trên hồ sơ nghiên cứu, các tác giả đã sớm điều chỉnh và chuyển sang phase II, thực hiện trên gần 500 bệnh nhân ở châu Phi và Đông Nam Á. Giáo sự Looareesuwan (2005)-người đã tiến hành một nghiên cứu nhỏ với công thức thuốc của hai hợp chất trên và đã góp phần thiết kế nghiên cứu hiện nay, cho biết ông rất tin tưởng vào phối hợp thuốc này về mặt an toàn và hiệu lực của chúng.
Tiến sĩ Lise Riopel, giám đốc chương trình thử nghiệm lâm sàng ở MMV và trưởng dự án phát triển thuốc PANDA cho biết hiện họ đang xúc tiến và tiến hành trôi chảy cũng như hoàn chỉnh các số liệu tại các điểm nghiên cứu với các thử nghiệm lâm sàng theo protocol định sẵn và nguyên tắc y đức quốc tế. Nghiên cứu phase II đã tuyển được 480 bệnh nhân đủ tiêu chuẩn nghiên cứu phác đồ thuốc Pyronaridine-Artesunate, mắc sốt rét do Plasmodium falciparum chưa biến chứng ở Thái Lan, Indonesia, Cambodia, Gambia, Senegal, Uganda. Bệnh nhân đầu tiên là từ Bệnh viện bệnh nhiệt đới, Thái Lan của Đại học Mahidol. Thử nghiệm đã tiến hành đánh giá hiệu lực và độ an toàn của phác đồ 3 ngày và giám sát liệu trình thời gian 42 ngày. Kết quả của nghiên cứu đã hoàn tất vào cuối năm 2006 và chuẩn bị các bước để tiến hành phase III trên bệnh nhân ở châu Phi và châu Á.
Những kết quả của nghiên cứu phase III
Sản phẩm này là phối hợp thuốc dựa trên nền dẫn suất artemisinine, cụ thể ở đây là Artesunate với một thuốc nhóm 4-aminoquinoline pyronaridine. Thuốc dùng uống 1 lần một ngày trong 3 ngày để điều trị sốt rét do P. falciparum và P. vivax chưa biến chứng. Năm 2008, các nàh khoa học đã hoàn chỉnh 4 thử nghiệm phase III liên quan đến tổng cộng 3.533 bệnh nhân tại nhiều trung tâm của 18 quốc gia. Tất cả trường hợp, các thử nghiệm đều hoàn thành theo liệu trình và so sánh với các phác đồ thuốc đang dùng hiện hành theo liệu trình chuẩn 28 ngày.
-Nghiên cứu đầu tiên ở khu vực cận sa mạc Sahara, châu Phi, so sánh Pyramax với phối hợp thuốc (Artemether-Lumefantrine) trên 1.273 bệnh nhân sốt rét không biến chứng do P. falciparum . Nghiên cứu này goàn thành vào quý 3 năm 2008.
-Nghiên cứ thứ 2 so sánh Pyramax với phối hợp (Artesunate + Mefloquine) tại Đông Nam Á và nghiên cứu cũng hoàn thành cùng thời gian trên.
-Đánh giá trên các ca sốt rét do P.vivax, một thử nghiệm đặc biệt so sánh Pyramax với Chloroquine trên 456 bệnh nhân nhiễm P. vivax và thử nghiemẹ này kết thúc vào quý 4 năm 2008.
-Dạng viên nang của thuốc sốt rét Pyramax được thử nghiệm đánh giá độ an toàn và hiệu lực trên các trẻ em và trẻ em nhỏ, cân nặng từ 5-25 kg.
Đến nay, toàn bộ số liệu và số bệnh nhân đã được phân tích và làm rõ các chỉ số về đánh giá hiệu lực cũng như tính an toàn vào hè năm 2009. Đối tác dược phẩm trong nghiên cứu này là Shin Poong Pharmaceuticals đã và đang làm việc nhằm làm giảm chi phí điều trị xuống 1 USD cho một liệu trình điều trị. Dự kiến họ sẽ bỏ ra một khoảng chi phí lớn 40 triệu đô cho việc cấp GMP cho sản phẩm này một khi chúng được chính thức chấp thuận ra mắt. Theo tiến sĩ Carl Craft, phụ trách khoa học của văn phòng MMV cho biết việc ra mắt các sản phẩm thuốc sốt rét mới là điều cần thiết và rất khẩn cấp vì sự gia tăng kháng thuốc nghiêm trọng hiện nay, do vậy việc ra đời sản phẩm Pyronaridine-Artesunate có thể sẽ là một vũ khí tiềm năng chống lại căn bệnh gây chết người này.
Ông Hyun Taek Chang-chủ tịch của Shin Poong cho biết nghiên cứu này là quan trọng để đánh giá hiệu lực và tính an toàn của cấp 3 liều của phối hợp này trong 3 ngày liệu có phải là thuốc hiệu lực tối ưu không. Nghiên cứu phân liều không chỉ cho phép chúng ta xác định liều hiệu quả trên lâm sàng (clinical effective dose) khi tiến hành phase III chủ yếu mà nó còn giúp tính toán chi phí thuốc này sao cho hợp lý so với các liệu trình thuốc khác đang sử dụng.